Histoire de l’hémophilie et des traitements
Les premières traces de l'histoire de l'hémophilie remontent au 2ème siècle avant JC, où l'on a retrouvé des manuscrits rabbiniques décrivant des circonstances caractéristiques de l'hémophilie. En 1803, les avancées dans la compréhension de la maladie ont permis grâce au médecin John Otto de Philadelphie d’identifier que la maladie était héréditaire et qu'elle affectait les garçons. C'est dans les années 1950 que l'on a su que l'hémophilie était due au déficit en facteur VIII ou facteur IX.
Depuis les années 70-80, les facteurs VIII ou IX de la coagulation, concentrés à partir de plasma de donneurs de sang, ont été utilisés pour traiter les hémorragies chez les hémophiles atteints d’hémophilie de type A ou B. Ces traitements sont administrés par voie intraveineuse pour arrêter le saignement en curatif ou l’éviter en prophylaxie. Les récentes avancées dans le domaine de la génétique ont permis le développement de concentrés de facteurs recombinants de coagulation pour le traitement des hémophiles. Aujourd’hui, l’effet secondaire le plus redouté est l’apparition d’anticorps inhibiteurs dirigés contre le facteur de coagulation qui inhibent donc l’activité du facteur coagulant thérapeutique et rendent tout traitement ultérieur inefficace. Des travaux sont en cours pour comprendre et pouvoir ensuite neutraliser cette immunogénicité. (3)
